夜风轻拂，星空清澈，2月21日晚，钟桂生教授步履匆匆赶到上道书院活动空间给同学们做“导师沙龙”讲座。
钟教授秉持着对生命科学的热爱，以及希望同学们能更及时、更全面了解基因治疗的初衷，与同学们侃侃道来，从神农尝百草，到秦始皇寻找“长生不老药”；从西方19世纪、20世纪分离出可卡因、吗啡、秋水仙素等重要天然产物，再到后期的合成药物，药物种类不断 丰富，疗效也不断发展进步。全合成泰斗Robert Burns Woodward主持合成的维生素B12是迄今为止人类从简单原料合成的最复杂的天然产物。人们设想过仅依靠有机化学合成的药物，去对抗人类一切疾病，但经过百年的临床检验，分子合成药物的局限性愈加显现。最新的实验和临床结果揭示细胞-基因治疗（CGT）将是人类治疗疾病的一道曙光。
基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因（如：基因突变导致的镰状细胞贫血）；也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入增强人体内免疫能力的基因等方式来达到治疗的目的。
基因治疗的实施本质是“基因+运输工具（载体）”。那什么样的物质能够作为基因的运输工具呢？科学家从大自然中找到些许答案，病毒可以打开细胞的大门，递送进来有害的核酸物质，那它能不能给我们带来很有益的核酸物质呢？这个答案是肯定的！
例如，陈巍院士团队研发的腺病毒载体新冠疫苗，即是利用腺病毒将新冠病毒S蛋白的基因递送到机体宿主细胞，使其在细胞质中合成S蛋白，再经由S蛋白激发一系列的免疫反应。 
另一种病毒载体腺相关病毒（AAV）由于其高安全性，被广泛运用于目前的基因治疗临床研究，已有不少以AAV为载体的基因药物被FDA批准。Zolgensma（佐尔根斯马）就是其中一款用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因药。当人的运动神经元生存基因 1(Survival Motor Neuron gene 1, SMN1)的等位基因都发生缺失或者改变时，SMN1 失去功能，无法正常表达 SMN 蛋白，神经系统就无法控制肌肉，因此诱发SMA，而肌肉萎缩最终将导致脏器衰竭死亡，大多数1型SMA患者无法活过两周岁。Zolgensma的上市给SMA患者带来了希望；同时也开启了激动人心的基因治疗时代。
关于基因治疗耳聋的可行性，是钟教授课题组研究的领域。他们以领先成果，搭建独有的AAV载体筛选平台。研发成功新型腺相关病毒AAV-ie(inner ear)可高效靶向耳蜗内耳细胞，攻克基因治疗遗传性耳聋的核心难点，助力内耳基因治疗从科研走向临床。传统的耳聋治疗方式有人工耳蜗和人工助听器，但仅仅是部分听力的替代，不能自然的感知声音信号，且使用效果个体差异性大，需要终生维护更新。基因治疗是破解遗传性耳聋的希望之光。具备适用于多种类别的耳聋，恢复真实声音感知能力和从根本解决耳聋问题并实现一针治愈等特性。
关于基因治疗的耳聋的可行性，是钟教授课题组研究的领域。他们以领先成果，搭建独有的AAV载体筛选平台。研发成功首款新型腺相关病毒AAV-ie(inner ear)可高效靶向耳蜗内耳细胞，攻克基因治疗遗传性耳聋的核心难点，助力内耳基因治疗从科研走向临床。传统的耳聋治疗方式有人工耳蜗和人工助听器，但仅仅是部分听力的替代，不能治愈耳聋疾病，且使用效果个体差异性大，需要终生维护更新。基因治疗是破解遗传性耳聋的希望之光。具备适用于多种类别的耳聋，恢复真实声音感知能力和从根本解决耳聋问题并实现一针治愈等特性。
讲座在师生们热火朝天的讨论中结束了，但同学们对基因治疗的好奇和探索之门才刚刚开启，期待同学们立志成才，推动中国基因治疗的发展，一起奔赴生命科学的新高峰。
撰稿：葛柳芯
摄影：叶之易
